دارویی به نام ترایکفتا (Trikafta)

ترایکفتا زندگی افراد جوان دارای CF را متحول خواهد کرد

ترایکفتا و بیماری CF

{عنوان مطلب}
ندا کیایی
ندا کیایی

تیم مادرشو

سیستیک فیبروزیس (Cystic fibrosis) که به نام‌های دیگری مثل فیبروز سیستیک یا همان بیماری CF شناخته می‌شود، در واقع یک اختلال ژنتیکی است که زندگی افراد را با مشکلاتی مواجه می‌کند. اما تحقیقات جدید بیمارستان کودکان ریچموند در دانشگاه ویرجینیای آمریکا حاکی از این است که مبتلایان به CF که در دورهٔ آزمایشی ترایکفتا (Trikafta) شرکت کرده‌اند از لحاظ سلامت پیشرفت چشمگیری داشته‌اند.

ترایکفتا چیست؟

ترایکفتا، یک ترکیب از سه ماژولاتور قبلی «الکساکفتور»، «تزاکفتور» و «ایواکفتور» است که دلیل اصلی بیماری CF، یعنی پروتئین CFTR را هدف قرار می‌دهد. این دارو توسط سازمان غذا و داروی آمریکا FDA برای بیماران CF بالای ۱۲ سال تأیید شده است.

همچنین لازم است بدانید بیمارانی می‌توانند از این دارو استفاده کنند که حداقل یک موتاسیون F508del داشته باشند و این بدان معناست که این دارو حدود ۹۰ درصد از بیماران مبتلا به CF را پوشش می‌دهد.

ترایکفتا چه تأثیری روی بیماری CF دارد؟

خبر تأیید ترایکفتا در اکتبر سال ۲۰۱۹ برای برخی بیماران بسیار قابل توجه بوده است. به عنوان مثال، یک دختر ۱۵ ساله که از زمان تشخیص بیماری‌اش یعنی شش روز بعد از تولد تحت درمان در بیمارستان کودکان ریچموند قرار گرفته است و قبل از آن به خاطر موتاسیون نادر خود تحت درمان هیچ نوعی از داروی ماژولاتور قرار نگرفته بود و پزشکان این انتظار را داشتند که ترایکفتا بتواند به او کمک کند.

بعد از گذشت سه هفته از مصرف این دارو، پدر این نوجوان گفته است: «اگر او را ببینید، حتی تصورش را هم نخواهید کرد که او بیمار است. او به خوبی مسئولیت درمان‌های روزانهٔ خود را برعهده گرفته است و یک بیمار CF سالم به حساب می‌آید.» البته ترایکفتا در کنار دیگر درمان‌های روزانه از جمله آنزیم و فیزیوتراپی و نبولایزر مصرف و استفاده می‌‌شود و علاوه بر اینها او باید از لحاظ وزن‌گیری و رژیم پرکالری نیز تحت نظر باشد. به‌طورکلی، تا کنون دو فاز از تحقیقات ترایکفتا کامل و تأیید شده که شامل موارد زیر است:

  • بیماران با یک موتاسیون F508del و یک موتاسیون با حداقل کارکرد CFTR
  • بیماران با دو کپی از موتاسیون F508del

برای اطلاعات بیشتر از انواع موتاسیون‌های CF می‌توانید مطلب مادرشو در مورد موتاسیون‌های CFTR در کودکان مبتلا به CF را بخوانید.

به گفتهٔ مدیرت بخش CF کودکان این بیمارستان، تحقیقات و مطالعات وسیعی در زمینهٔ ماژولاتور ترایکفتا انجام شده است. این بیمارستان ۴۴ مرکز در چهار کشور مختلف دارد که همگی در تحقیقات و آزمایش‌های مربوط به ترایکفتا شرکت داشته‌اند. بیمارانی که در این برنامهٔ تحقیقاتی شرکت کرده‌اند، به طور میانگین بین ۱۰ تا ۱۳ درصد بهبود در عملکرد ریوی را نشان داده‌اند و این یک پیشرفت بزرگ برای بیمار CF به حساب می‌آید.

تحقیقات نشان می‌دهد بیمارانی که تحت درمان با ترایکفتا قرار گرفته اند میزان نمک عرق آنها کاهش پیدا کرده است، همچنین BMI بیماران بهبود پیدا کرده و علائم بیماری ریوی کاهش پیدا کرده است. او همچنین متذکر شد بیماری که در لیست پیوند ریه بوده بعد از شش هفته مصرف ترایکفتا دیگر نیازی به پیوند ریه نداشته است. همچنین بیماران اذعان داشته اند که کیفیت زندگی آنها با مصرف ترایکفتا بسیار بهبود پیدا کرده است.

مدیر برنامهٔ تحقیقاتی ترایکفتا می‌گوید: «هرچند این دارو یک درمان قطعی برای CF نیست اما به طور چشمگیری عملکرد پروتئین CFTR را بهبود می‌دهد، بنابراین بیماران کمتر احساس بیماری می‌کنند.» او ادامه می‌دهد: «ما سعی کردیم بیمارانی که در برنامهٔ آزمایشی ترایکفتا شرکت کرده‌اند، حتماً پروتوکل‌های لازم را رعایت کنند و ایمنی بیماران را مد نظر قرار دادیم. همچنین امیدواریم هرچه زودتر این دارو برای سن‌های پایین‌تر نیز مورد تائید قرار گیرد. درحال حاضر فاز سوم تحقیقات ترایکفتا در دست بررسی است که بر اساس آن بیماران بین شش تا ۱۱ سال مورد بررسی قرار می‌گیرند.»

بنا به گفتهٔ پزشکان و کارشناسان تمام دنیا، امروزه بیمارانی که با CF به دنیا می‌آیند، زندگی نرمال و باکیفیت‌تری خواهند داشت و این داروی جدید نیز زندگی آنها را متحول‌ خواهد کرد‌.

****

استفاده از محتوای مادرشو، بدون ذکر منبع و بدون لینک به صفحهٔ اصلی هر مطلب، پیگرد قانونی دارد.

توجه: محتوای مطالب موجود در «مادرانگی»، بر اساس نظرات و دانش پدیدآورندهٔ هر مطلب تهیه شده است و لزوماً نظر تیم علمی «مادرشو» را منعکس نمی‌کند. برای اطلاعات بیشتر شرایط استفاده را مطالعه فرمایید.